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Nova terapia genética mostra remissão inédita em casos graves de leucemia

by Fesouza
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Um avanço científico que até pouco tempo parecia impossível tem mudado o curso de casos graves de leucemia. Pesquisadores do Great Ormond Street Hospital e da University College London (UCL) desenvolveram uma terapia genética capaz de reprogramar glóbulos brancos para atuarem como um “medicamento vivo” contra o câncer. Os primeiros resultados, publicados no New England Journal of Medicine, mostram que 7 dos 11 pacientes tratados permanecem livres da doença.

Avanço genético contra a leucemia

A nova abordagem utiliza a técnica de base editing — ou edição de bases — que permite alterar uma única letra do DNA de forma extremamente precisa. As células T, responsáveis pela defesa do organismo, são modificadas para reconhecer e destruir células doentes sem atacar o próprio tratamento. Esse tipo de leucemia, conhecida como leucemia linfoblástica aguda de células T, cresce rapidamente e costuma ser resistente a terapias convencionais.

Antes de receberem a nova terapia, todos os participantes do estudo já tinham passado por quimioterapia e transplante de medula óssea sem sucesso. Para muitos deles, restava apenas o cuidado paliativo.

leucemia
Todos os participantes do estudo já tinham passado por quimioterapia e transplante de medula óssea sem sucesso (Imagem: Ridofranz/iStock)

No caso mais emblemático, Alyssa Tapley, primeira paciente a receber a técnica, teve o sistema imunológico completamente desmontado e reconstruído. Hoje, aos 16 anos, leva uma vida normal e realiza apenas exames anuais, com o câncer atualmente indetectável.

Como funciona o tratamento

Para transformar células T saudáveis em combatentes contra a leucemia, quatro etapas de edição genética são realizadas:

  • Desativação do mecanismo que faria as células atacarem o próprio corpo;
  • Remoção do marcador CD7, que impediria a autodestruição da terapia;
  • Criação de uma proteção contra quimioterápicos;
  • Programação final para atacar qualquer célula com marcador CD7.

Após a infusão das células modificadas, os pacientes passam por um transplante de medula óssea caso não haja sinal de câncer após quatro semanas. O processo é complexo e envolve riscos, especialmente de infecções durante a eliminação do sistema imunológico.

Representação da medula espinhal
Após a infusão das células modificadas, os pacientes passam por um transplante de medula óssea caso não haja sinal de câncer (Imagem: NMK-Studio / Shutterstock)

Mesmo assim, os resultados têm surpreendido médicos e pesquisadores. Nove dos 11 pacientes chegaram à remissão profunda e sete continuam sem sinais de leucemia após períodos que variam de três meses a três anos.

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Hematologistas envolvidos no estudo afirmam que essa abordagem, ainda experimental, abre caminhos para terapias mais eficazes e acessíveis no futuro. Para especialistas independentes, o avanço oferece esperança real a pacientes que antes tinham chances mínimas de sobrevivência.

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